NOVA 2


  • 14359221 1014954055280582 8515798387361379162 n
  • 10553419 267459306785326 6150651191752931083 n
  • 11705099 392136854317570 847867320327168392 n
  • 2014/07/16 00015
  • 12378086 860308520747284 7396554478653565236 o
  • 14446049 1014954148613906 1917567619792411288 n
  • 14390847 1014953451947309 1756637267204742195 n

12.12.2017. ODRŽANA GODIŠNJA SKUPŠTINA SDDH

Skupština se održala dana 12. prosinca 2017. (utorak) u Hotelu Westin, Izidora Kršnjavog 1 Zagreb, s početkom u 11.00 sati.

Za Skupštinu je predložen slijedeći:

DNEVNI RED

  1. Otvaranje Skupštine
  2. Usvajanje Poslovnika o radu Skupštine
  3. Izbor radnih tijela

Capacity Building – Nove perspektive u liječenju DMD I SMA

-          Radnog predsjedništva – 3 člana

-          Zapisničara i dva ovjerovitelja zapisnika

-          Verifikacijske komisije – 3 člana

  1. Izvješće Verifikacijske komisije
  2. Usvajanje Dnevnog reda
  3. Podnošenje Izvješća:

-          Izvješće o radu SDDH

-          Izvješće Nadzornog odbora

  1. Rasprava o Izvješćima i njihovo usvajanje
  2. Prijedlog Operativnog plana za 2018
  3. Prijedlog Financijskog plana za 2018
  4. Rasprava i usvajanje planskih dokumenata
  5. Upitnik o funkcioniranju sustava financijskog upravljanja i kontrola za 2016. godinu,
  6. Donošenje odluke o članarini za 2018. godinu
  7. Slobodna riječ

Skupštinu je otvorila predsjednica SDDH Marica Mirić, pozdravila sve prisutne, te im se zahvalila na dolasku.

Poslije pozdravne riječi uslijedilo je predavanje o Novoj perspektivi u liječenju DMD I SMA.

Predavanje je održala Marica Mirić, istaknula je slijedeće:

Mišićna distrofija

-           neizlječiva u pravilu nasljedna bolest

-          Prve spoznaje o pomoći

-          Shvaćanje da je moguće jedino usporiti progresiju

-          Vježbe istezanja

-          Važnost respiratorne terapije

-          Korištenje pomagala – za kretanje, hranjenje, disanje

-          Ortoze i pravilno pozicioniranje – sprječavanje skolioza, kontraktura, dekubitusa

      Znakovi napretka

-          Spori ali prisutni

-          Najviše u asistivnoj tehnologiji, a potom i liječenju sekundarnih pojava – prvenstveno terapija

-          Uz vježbe disanja i kontrolu plućnih funkcija postupno uvođenje i shvaćanje važnosti uređaja za respiratornu terapiju

-          Nova tehnologija i znanja

-          Neinvezivna ventilacija

-          Zrak a ne kisik

-          CoughAssit

      Duchenne mišićna distrofija (DMD)

-          Odsustvo proteina distrofina uzrokuje progresivnu degeneraciju mišićnih vlakana

     Spinalna mišićna atrofija SMA)

-          Gubitak skeletne muskulature zbog progresivne degeneracije stanica u spinalnoj moždini i motornih jezgara u moždanom deblu

-          U svijetu je provođen niz istraživanja u vezi i pronalaskom mogućnosti liječenja odnosno zaustavljanja DMD i SMA (većinom ekspirimentalna istraživanja in vitro i na životinjama, ali neke supstance su već u III. Ili IV fazi kliničkih istraživanja na oboljelima dok su pojedini lijekovi odobreni)

      Istraživanja

-          2014. Godine – Translarna /ataluren) – samo jedan mali dio djece s DMD

-          Isčekivanje „ exson skippinga“ – preskakanja bolesnih gena, mogućnost liječenja MD bez obzira na kojem se genu mutacija dogodila

-          Krajem 2016. Godine – Spinaza (nusinersen) za SMA

-          Različita područja u kojima ova dva lijeka djeluju – pružena nada i u bolestima „mišićnog“ i u bolestima „neurološkog“ uzroka.

      Razvoj lijeka i faze kliničkih ispitivanja

-          Otkrivanje lijeka

-          Sinteza i odabir oblika

-          Neklinička ispitivanja (nakon što se u nekliničkim ispitivanjima prikupi dovoljno podataka koji upućuju na djelotvornost i sigurnost primjene kod ljudi u sklopu kliničkih ispitivanja)

Klinička ispitivanja (4 faze)

  1. 1.Faza

-          Počinje prvom primjenom lijeka u ljudi. Provodi se na malom broju ispitanika (20.100) koji su najčešće zdravi dobrovoljci

-          U ovoj se fazi ispituje ponašanje lijeka u organizmu, njegova raspoloživost te moguće neželjene pojave primjene lijeka

  1. Faza (terapijska istraživačka faza)

-          Počinje ispitivati djelotvornost lijeka kod nekoliko stotina ispitanika koji boluju od određene bolesti, a djelotvornost se uspoređuje sa standardno dostupnim liječenjem

-          Cilj ove faze ispitivanja je utvrditi ima li lijek željeni terapijski učinak uz prihvatljive štetne učinke

  1. Faza

-          Prikupljanje više informacija o sigurnosti i učinkovitosti proučavajući različitu populaciju i različite doze i korištenje lijeka u kombinaciji s drugim lijekovima

  1. Faza

-          Ispitivanje na većem broju osoba nakon što je lijek odobren za primjenu i služi prikupljanju što detaljnijih podataka o sigurnosti primjene lijeka, osobito ozbiljnih nuspojava koje se javljaju u rijetkim slučajevima

Moguće terapije

-          Genska terapija

-          Exon skipping

-          Zaustavljanje signala koji uzrokuje genetsku mutaciju

-          Mijenjanje tijeka bolesti

Exon skipping (preskakanje eksona)

-          Preskakanje oštećenog dijela gena postiže se mogućnost sinteze manje količine defektnog distrofina

-          Takav distrofin daje blažu varijantu DMD, tj, blažu mišićnu slabost, sličnu kao kod Beckerove MD

-          Za sada su provođena ispitivanja potencijalnih lijekova Eteplirsen i Drisapersen za mutaciju exona 51

-          Provode se istraživanja „preskakanja“ i drugih „promjenjenih“ exona, ali je istraživanje najviše napredovalo na exonu 51

-          Progresija simptoma DMD

-          Uspješna primjena ovih lijekova daje temelje i za stvaranje lijekova koji djeluju i na ostale exone distrofina

-          Drisapersen – nije odobren, dobri temelji, ali problem doziranja (unčikovita doza daje previše nuspojava)

-          Eteplirsen – u SAD-u odobren u statusu ubrzanog odobravanja ( po cijeni od 300.000 dolara)

-          Eteplirsen- dokazano povećava razinu distrofina i usporava progresiju ali nema djelovanja na srčani mišić

-          Isti princip djelovanja, ali individualno prilagodljivi uz manju mogućnost nuspojava u odnosu na drisapersen

Translarna (ataluren)

-          Za  liječenje dječaka s dijagnozom DMD uzrokovanom „nobsense“ mutacijom (oko 10-15% svih DMD), a stariji su od pet godina i mogu samostalno hodati

-          Potiče tijelo da djelomično kroz gene zanemaruje „stop“ signale karakteristične za „nosense“ mutaciju

-          Oralna primjena

-          Za svaku mutaciju gena potrebno sintetizirati specifični potencijalni lijek

-          U kolovozu 2014, kada je dobila uvjetno odobrenje Evropske komisije, Translarna je postala prvi lijek licenciran za liječenje osnovnog uzroka DMD

-          Diječak iz Splita uključen u klinička ispitivanja

                   Genska nadomjesna terapija kod DMD

-          Velika očekivanja stručnjaka i oboljelih

-          Proces obuhvaća „davanje“ sintetiziranog distrofina oboljelima

-          Zamjena i/ili popravak mutiranog gena distrofina uveliko obećava tretiranju DMD na genskoj razini

-          Postoji veliki intteres za unapređenje ovih otkrića u klinička ispitivanja

Drugi lijekovi kod DMD

-          Kortikosteroidi (deflazakort, prednison…)

-          Koristi se duži niz godina za usporavanje progresije

-          Brojne nuspojave

-          Deflazakort tek ove godine odobren u SAD-u, u EU prije više od 10 godina uz puno nižu cijenu

-          Pokušaji kreiranja koritikosteroida s manje nuspojava

-          Reksone (idebenon)

-          Razvijanje principa djelovanja lijekova na mitohondrijskoj (staničnoj) razini

Spinraza ( nusinersen)

-          Odobrena za liječenje SMA povezanih s SMN proteinom (95% svih SMA)

-          Do kolovoza 2017. – 400 oboljelih na terapiji u 18 zemalja

-          Injekcijska primjena izravno u kralježnički kanal

Djelovanje Spinraze

-          Mijenja prirodni tijek bolesti pretvarajući SMA i u SMA ili (usporava progresiju)

-          Najveća potreba za SMN proteinom je u tjeku najintenzivnijeg neurološkog razvoja (dječija dob) – zbog toga lijek najefikasniji u najranijoj dobi

-          Značaj prenatalne dijagnostike -  zbog degeneracije motoneurona terapija najdjelotvornija ako se primjeni u prvih 6 mjeseci života, rezultati vidljivi i kasnijom primjenom

Spinoza

-          Ne zna se dugoročni učinak niti dugoročno preživljavanje

-          Djeluje na povećanje neuralnog faktora rasta zbog čega dugoročno može povećati pojave nuspojava (npr tumora)

-          Smatra se da veće količine SMN proteina nisu dovoljne / potrebne za zaustavljanje sporog procesa degeneracije u blažim oblicima bolesti

-          Odobren je za djecu i odrasle, ali za odrasle nema kliničkih ispitivanja već samo nekontrolirane studije.

Kriterij za uključivanje u liječenje

-          Početak kliničkih znakova SMA -6 mjeseci

-          Genetska dijagnoza 5q SMA

-          S7 mjeseci prilikom postavljanja dijagnoze

-          Dvije SMN2 kopije

Kriteriji za isključivanje

-          Znakovi SMA prisutni pri rođenju ili unutar od tjedan dana po porodu

-          Neliječena ili liječena aktivna infekcija

-          Predhodna upotreba lijeka za terapiju SMA u istraživačke svrhe

-          Doza iranje-četiri inicijalne doze 12 mg (0.,15.,39,.60 dana) zatim svaka 4 mjeseca

Cijena

-          Rijetke bolesti – skupa istraživanja (velike cijena) + mali broj bolesnika

-          Proizvođač (Biogen) uložio sredstva u istraživanje i razvoj, ali obustava kliničkih istraživanja i postupak odobravanja za tržište bio je ubrzan i time jeftiniji uz podršku javnih i regulatornih institucija.

-          U financiranju istraživanja su sudjelovali: pacijenti/udruge, neprofitne i privatne tvrtke te lonis dok je Biogen pokrio razvojne i troškove licenciranja.

Poslije ovog iscrpnog izlaganja prešlo se na REDOVNU GODIŠNJU SKUPŠTINU

Predsjednica SDDH pročitala je Dnevni red koji je jednoglasno usvojen, Skupština je protekla u dobroj svečanoj i radnoj atmosferi, sve točke dnevnog reda su odrađene i jednoglasno prihvaćene.

Na kraju je odlučeno da i dalje za udruge ostaje članarina od 300.00 kn

Delegat na Skupštini ispred Udruge invalida Koprivničko – križevačke županije bio je Ševko Bajgorić.

Skupština je završila s radom u 13.30 minuta.

25299164_1647496858639933_7377688081036023913_n.jpg25353877_1647497128639906_6124059247563303475_n.jpg25446077_1647497091973243_8227398615096523828_n.jpg

Redovna sjednica Skupštine HSUCDP 2017.

Dana 09.12.2017. u Hotelu „ I“ održana je Redovana sjednica Skupštine HSUCDP.
Hrvatski savez udruga cerebralne i dječje paralize (HSUCDP) osnovan je 1968. godine. 
Na tridesetu godišnjicu osnivanja (1998. godine) Savez mijenja ime u Hrvatski savez udruga 
cerebralne i dječje paralize pod kojim djeluje i danas. 
Osnovni ciljevi HSUCDP su:
- promicanje ljudskih prava i djelovanje na izjednačavanju mogućnosti za osobe s 
cerebralnom i dječjom paralizom, 
- praćenje primjene međunarodnih i nacionalnih akata i ostalih propisa koji se 
odnose na prava i status osoba s cerebralnom i dječjom paralizom, 
- suradnja, informiranje, osnaživanje i edukacija članica Saveza te zagovaranje 
zajedničkih interesa od značaja za osobe s cerebralnom i dječjom paralizom,
- suradnja s državnim tijelima, resornim ministarstvima, institucijama, lokalnom, 
područnom i regionalnom upravom, te organizacijama civilnog društva u 
pitanjima od značenja za rješavanje problematike osoba s cerebralnom i dječjom 
paralizom, 
- praćenje i predstavljanje postignuća na području prevencije, rehabilitacije i skrbi o 
osobama s cerebralnom i dječjom paralizom, 
- poticanje znanstvenoistraživačkog rada o osobama s cerebralnom i dječjom

paralizom, 
- poticanje i razvijanje međunarodne suradnje radi ostvarivanja ciljeva koje 
zagovara Savez. 
Vizija Saveza je Savez kvalitetnih i održivih udruga članica koje osiguravaju aktivno 
sudjeovanje osoba s cerebralnom i dječjom paralizom u svakodnevnom životu. 
Misija Saveza je osigurati jednake mogućnosti osoba s cerebralnom i dječjom paralizom i
osnažiti udruge članice kao zagovaratelje prava osoba s cerebralnom i dječjom paralizom te kao 
pružatelj scijalnih usluga kroz senzibilizaciju javnosti, zastupanje, edukaciju i informiranje.
Podrškom Nacionalne zaklade za razvoj civilnog društva, omogućen je nastavak dugogodišnjeg rada i djelovanja na unaprjeđenju i kontinuiranoj suradnji s udrugama, članicama HSUCDP;
promicanjem i zagovaranjem prava osoba s cerebralnom i dječjom paralizom. 
Svojom ulogom i djelovanjem HSUCDP razvija i potiče nova stručna saznanja iz područja 
cerebralne paralize, zalaganjem za kontinuiranim pružanjem održivih socijalnih usluga djeci s 
cerebralnom paralizom i ostalim motoričkim teškoćama i osobama s cerebralnom i dječjom 
paralizom. Planirani rezultati u potpunosti su ostvareni, a odnose se na kontinuirano pružanje
relevantnih informacija o zakonskim regulativama, novim saznanjima o cerebralnoj paralizi, te mogućnostima pružanja 
socijalnih usluga članovima, analizi i prikazu novih mogućnosti financiranja usluga putem 
udruga. Predsjednik HSUCDP sudjelovao je u radu sjednica Povjerenstva Vlade RH za osobe s
invaliditetom, te na sjednicama Predsjedništva Zajednice saveza osoba s invaliditetom Hrvatske – SOIH. 
HSUCDP je zainteresiranim pojedincima iz suradničkih udruga omogućio uključivanje u
specijalističke tečajeve.Svojim odgovornim poslovanjem integrira sustavni pristup prema osobama s cerebralnom i dječjom paralizom, te djecom s teškoćama u razvoju.Pravovremeno izvještavamo sva ugovorna tijela i donatore o izvršenim aktivnostima, projektima i programima koje provodimo.
Skupštini su nazočili ispred naše udruge Dražen Mustač koji je ujedno bio i delegat i Stevo Maljak.

24899806_1397045297073601_8296951045269738901_n.jpg24899806_1397045297073601_8296951045269738901_n 1.jpg25353720_1397045300406934_7424855711238470518_n 1.jpg